Lonafarnib
Nazewnictwo Inne nazwy i oznaczenia farm. łac. lonafarnibum
Ogólne informacje Wzór sumaryczny C27 H31 Br2 ClN4 O2
Masa molowa 638,82 g/mol
Identyfikacja Numer CAS 193275-84-2
PubChem 148195
DrugBank DB06448
SMILES C1CN(CCC1CC(=O)N2CCC(CC2)C3C4=C(CCC5=C3N=CC(=C5)Br)C=C(C=C4Br)Cl)C(=O)N
InChI InChI=1S/C27H31Br2ClN4O2/c28-20-12-19-2-1-18-13-21(30)14-22(29)24(18)25(26(19)32-15-20)17-5-9-33(10-6-17)23(35)11-16-3-7-34(8-4-16)27(31)36/h12-17,25H,1-11H2,(H2,31,36)/t25-/m1/s1
InChIKey DHMTURDWPRKSOA-RUZDIDTESA-N
Jeżeli nie podano inaczej, dane dotycząstanu standardowego (25 °C, 1000 hPa) Klasyfikacja medyczna ATC A16AX20
Uwagi terapeutyczne Drogi podawania doustnie
Lonafarnib (łac. lonafarnibum ) – wielofunkcyjny makrocykliczny organiczny związek chemiczny , inhibitor transferazy farnezylowej RAS, pierwszy lek zarejestrowany w leczeniu progerii .
Lonafarnib poprzez zahamowanie transferazy farnezylowej zapobiega farnezylacji i będącej jej następstwem akumulacji progeryny i białek podobnych do progeryny w wewnętrznej stronie błony komórkowej [3]
zmniejszenie ryzyka śmierci w progerii laminopatie progeryczne z deficytem wytwarzania, z heterozygotyczną mutacją genu LMNA z gromadzeniem się białka podobnego do progeryny lub homozygotyczną lub złożoną heterozygotyczną mutacją genu ZMPSTE24 Lonafarnib jest dopuszczony do obrotu w Stanach Zjednoczonych (2020)[4] .
Lonafarnib może powodować następujące działania niepożądane u ponad 25% pacjentów[3] : biegunka , ból brzucha , ból głowy , bóle mięśniowo-szkieletowe , kaszel , nadciśnienie tętnicze , nudności , spadek wagi, wymioty , zaburzenia elektrolitowe, zahamowanie czynności szpiku kostnego , zakażenia , zakażenia górnych dróg oddechowych , zmęczenie , zmniejszony apetyt oraz zwiększoną aktywność aminotransferazy asparaginianowej , aminotransferazy alaninowej i zmniejszony poziom węglanów w osoczu krwi .
↑ Lonafarnib , [w:] DrugBank , University of Alberta , DB06448 [dostęp 2020-12-01] (ang. ) . ↑ Safety Data Sheet. Lonafarnib , Santa Cruz Biotechnology, 19 października 2018, SC-482730 [dostęp 2020-12-01] (ang. ) .brak strony (książka) ↑ a b c d e f ZOKINVY (lonafarnib) capsules, for oral use [online], Agencja Żywności i Leków , 2020 [dostęp 2020-12-01] . ↑ FDA Approves First Treatment for Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome and Some Progeroid Laminopathies [online], Agencja Żywności i Leków , 20 listopada 2020 [dostęp 2020-12-01] (ang. ) . A16 : Inne leki działające na przewód pokarmowy i metabolizm
A16A – Inne leki działające na przewód pokarmowy i metabolizm A16AA – Aminokwasy i ich pochodne A16AB – Enzymy A16AX – Różne leki działające na przewód pokarmowy i metabolizm